A agência que regula medicamentos nos Estados Unidos, FDA, aprovou o Isembyld (apitegromab), primeira terapia voltada diretamente ao músculo em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME).

  • A AME é uma doença genética rara que provoca perda progressiva de força muscular, podendo comprometer desde a capacidade de andar até, em casos graves, a respiração.

Em um estudo com quase 200 pacientes, quem usou o novo remédio junto com o tratamento já existente ganhou função motora, enquanto quem seguiu só com a terapia atual perdeu função ao longo de um ano.

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A aprovação pode abrir caminho para outro uso da droga: contra a perda de massa muscular durante o uso de canetas de tirzepatida.

Um efeito colateral conhecido desses medicamentos é a perda de massa muscular junto com a gordura — e resultados preliminares de um estudo combinando o remédio da Scholar Rock com a tirzepatida (substância do Mounjaro) mostraram que essa perda pode ser bem menor.

Como funciona o tratamento para AME

Os remédios já usados contra a AME agem sobre um gene chamado SMN2, estimulando a produção de uma proteína que protege os neurônios responsáveis por comandar os músculos. É como reforçar o "cabo elétrico" que leva a ordem de movimento até o músculo.

O Isembyld ataca o problema pelo outro lado. Ele bloqueia a miostatina, uma proteína que funciona como um freio natural do crescimento muscular no corpo — presente em todo mundo, não só em quem tem a doença. Ao neutralizá-la, o músculo consegue crescer e responder melhor ao comando que ainda chega até ele.

Por isso o novo remédio não substitui os tratamentos atuais. Ele é aprovado para uso em conjunto com quem já toma nusinersena ou risdiplama, as duas terapias hoje disponíveis contra a AME. A indicação vale para pacientes a partir de 2 anos de idade.

O que mostrou o estudo que sustentou a aprovação

A aprovação se baseou no estudo Sapphire, que acompanhou 188 pacientes de 2 a 21 anos, em nove países, por cerca de um ano. Todos já tomavam nusinersena ou risdiplama; parte deles passou a receber também o novo remédio, e outra parte recebeu placebo.

Quem usou a combinação teve ganho médio de 2,2 pontos numa escala de referência usada para medir função motora em pacientes com AME. Já o grupo que seguiu só com o tratamento atual perdeu função motora no mesmo período.

Uma melhora de três pontos ou mais nessa escala apareceu em 34% dos pacientes tratados com o novo remédio, contra 13,5% no grupo placebo.

Os efeitos colaterais mais comuns foram infecções respiratórias, vômito, tosse, dor de cabeça e reações alérgicas.

Aposta com canetas emagrecedoras

O interesse por trás do bloqueio da miostatina vai muito além da AME, e é aí que entra o público das canetas emagrecedoras. Esses medicamentos reduzem peso rapidamente, mas parte considerável do que se perde é massa muscular — não só gordura, o que preocupa médicos que acompanham pacientes em uso prolongado.

A Scholar Rock testou o apitegromab combinado à tirzepatida em um estudo de fase 2, ainda preliminar, divulgado em julho. Ao final de 24 semanas, pacientes que receberam as duas substâncias juntas preservaram cerca de 55% mais massa magra do que os que usaram só o emagrecedor.

Ainda não há aprovação para esse uso e os estudos ainda estão em andamento.



Fonte: https://g1.globo.com/saude/noticia/2026/09/18/eua-aprova-droga-inovadora-contra-perda-de-massa-muscular.ghtml